Talecris Biotherapeutics obtient la désignation de médicament orphelin de la Commission européenne pour Alpha1-Antitrypsine (AAT) en aérosol

Talecris Biotherapeutics, Inc. () a annoncé aujourd’hui que la Commission européenne avait suivi une opinion du Comité des médicaments orphelins (COMP) et a accordé la désignation de médicament orphelin à l’inhibiteur de protéinase alpha-1 (humain) de Talecris pour inhalation dans le traitement du déficit en Alpha₁-Antitrypsine congénital (aussi connu sous le nom de déficit AAT ou Alpha-1). Il n’existe actuellement aucun traitement aérosol approuvé pour la thérapie d’augmentation pour le déficit AAT.

En fournissant des mesures incitatives au secteur pharmaceutique, le cadre législatif de l’UE pour les médicaments orphelins encourage le développement de produits conçus pour le diagnostic, la prévention ou le traitement de maladies mettant la vie en danger ou chroniquement débilitantes qui touchent à peine 5 personnes sur 10 000 dans l'Union européenne. L’initiative permet aux patients souffrant de maladies rares d’accéder à la même qualité de traitement que les autres patients.

Grâce à cette désignation, l’Agence européenne pour l’évaluation des médicaments (AEEM) va fournir à Talecris dix ans d’exclusivité de marché si le produit est le premier à être approuvé pour la commercialisation dans l'Union européenne. En outre, sous cette désignation, l’AEEM va fournir à Talecris une assistance en développement clinique et des charges réglementaires réduites. La Food and Drug Administration (FDA) offre la même désignation pour les produits développés pour traiter des maladies orphelines aux États-Unis. Talecris envisage de demander la désignation de médicament orphelin aux États-Unis.

Larry Stern, président-directeur général de Talecris Biotherapeutics, a déclaré, « La désignation de la Commission européenne constitue un autre jalon de développement prometteur pour Talecris dans l’expansion de sa franchise alpha-1 —une poursuite qui reflète notre engagement continu qui est d’offrir des avances cliniques avantageuses pour les patients. »

Une partie importante de ce programme de développement d’aérosol antitrypsine alpha-1 est le partenariat exclusif entre Talecris et Activaero Technologies (), un leader du secteur en technologies de respiration contrôlée pour les agents thérapeutiques inhalés, pour son système d’inhalation AKITA^2® APIXNEB. Ce système a démontré un dépôt de médicament constamment élevé aux régions pulmonaires centrales et périphériques des patients souffrant de Déficit AAT indépendamment de la gravité de la maladie. Pour de plus amples informations sur les programmes de recherche et de développement de Talecris, veuillez consulter .

Talecris Biotherapeutics, Inc. Inspiration. Détermination. Innovation.

Talecris Biotherapeutics est une société mondiale de produits biothérapeutiques et biotechnologiques qui découvre, développe et produit des traitements de soins intensifs pour les personnes atteintes de maladies mettant leur vie en danger dans des domaines thérapeutiques variés, entre autres l’immunologie, la pneumologie et l’hémostase. Talecris revendique avec fierté un héritage de 60 années d’innovation et d’engagement à améliorer la vie des personnes qui comptent sur ses produits thérapeutiques. Talecris, qui accorde une grande priorité à la recherche scientifique et à l’excellence technologique, élargit sa gamme actuelle de produits, de programmes et de services dans ses propres installations de développement de produits de classe mondiale et par le biais d’initiatives stratégiques qui exploitent ses forces combinées à celles de ses partenaires.

Le siège social de Talecris, dont le chiffre d’affaires annuel s’élevait à environ 1,2 milliard de dollars en 2007, est situé dans la plaque tournante des sociétés de biotechnologies de Research Triangle Park, en Caroline du Nord, et l’entreprise emploie plus de 4 000 professionnels talentueux à l’échelle mondiale.

Pour en savoir plus sur Talecris et sur la façon dont ses employés font une différence dans la vie des patients et dans la communauté des soins de santé, veuillez consulter le site Web .

Á propos du déficit en Alpha₁-Antitrypsine

Le déficit en Alpha₁-Antitrypsine grave, également connu sous le nom de déficit AAT ou Alpha-1, est une maladie héréditaire qui cause une réduction significative de la concentration sérique de la protéine d’origine naturelle AAT. Elle est plus commune parmi la population caucasienne d’Europe du Nord et d’Amérique du Nord. Le déficit AAT est également la cause la plus commune de maladie hépatique génétique chez les enfants. Chez les adultes, le déficit AAT est associé à une prédisposition à la maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC) grave, en particulier l’emphysème à début précoce causant invalidité et mort prématurée. On estime que 100 000 personnes souffrent de déficit AAT aux États-Unis. En Europe, la prévalence du Déficit AAT est d’environ 2,5 sur 10 000 personnes.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.