Perindopril prévient l'apparition de crises cardiaques chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

PARIS, March 15 /PRNewswire/ -- Un traitement précoce au perindopril peut retarder l'apparition et l'évolution d'un dysfonctionnement du ventricule gauche (insuffisance cardiaque) chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique caractérisée par une amyotrophie et une faiblesse, selon une nouvelle étude française publiée aujourd'hui dans le Journal of the American College of Cardiology (1).

<< Pour la première fois, nous avons démontré qu'il est possible de ralentir les progrès de cette maladie dégénérative rare >>, affirme le chercheur principal, le professeur Denis Duboc, de l'hôpital Cochin à Paris. << Dans les cas de DMD, le muscle cardiaque est touché et les problèmes cardiaques sont mortels chez environ 40 % des enfants atteints de DMD. >>

L'étude de cinq ans, coordonnée par le Groupe de travail français chargé de l'amélioration des myopathies et soutenue par l'AMF (Association française contre les myopathies) (grâce à des dons lors d'un gala de charité annuel national télévisé) et les Laboratoires Servier, visait à examiner les effets de l'inhibiteur de l'enzyme convertissant l'angiotensine (ECA) perindopril chez les enfants atteints de DMD. Perindopril sert actuellement à traiter l'hypertension et l'insuffisance cardiaque.

Dans le cadre d'une étude à double insu, 57 enfants entre les âges de 10 et 13 ans ont été recrutés et on leur a administré, aléatoirement, du perindopril ou un placebo pendant trois ans. La fraction d'éjection du ventricule gauche (FEVG), une mesure de la force de pompage du coeur, a été mesurée à 0, 36 et 60 mois.

Dans le groupe au placebo, huit enfants ont développé une insuffisance du ventricule gauche, par rapport à un seul enfant dans le groupe au perindopril. On n'a enregistré aucun progrès fatal de l'insuffisance cardiaque pendant le suivi, dans le groupe d'enfants qui ont reçu du perindopril. Par contre, trois enfants n'ont pas survécu à l'apparition de l'insuffisance cardiaque dans le groupe témoin. Le perindopril a été bien toléré chez les enfants étudiés.

<< L'étude s'est déroulée à une échelle relativement petite >>, déclare le professeur Duboc. << Le recrutement des patients pose toujours un problème dans le cas des maladies rares (maladie orpheline) mais le grand avantage est que les patients sont parfaitement homogènes en fait de génotype, ce qui accroît la fiabilité des conclusions de ce type d'études, bien qu'elles se déroulent chez de petites populations de patients >>, précise-t-il.

Marqueurs génétiques de l'insuffisance cardiaque

<< Si l'on dépasse la DMD, nous espérons pouvoir éventuellement définir d'autres marqueurs génétiques chez les personnes susceptibles de développer de l'insuffisance cardiaque et de les traiter avant les premiers symptômes de cardiopathie afin de retarder, voire de prévenir, l'apparition de l'insuffisance cardiaque >>, de conclure le professeur Duboc.

Dystrophie musculaire de Duchenne

DMD - décrite pour la première fois par un médecin français du nom de Guillaume Benjamin Armand Duchenne, dans les années 1860. C'est l'une des formes les plus communes de la dystrophie musculaire, un groupe de maladies dégénératives héréditaires qui causent un affaiblissement et une atrophie progressive des muscles. La dystrophie musculaire de Duchenne est causée par l'absence de dystrophine, une protéine qui aide à préserver les muscles. Tragiquement, la DMD frappe les enfants en bas âge (2 à 6 ans) et touche presque exclusivement les garçons qui survivent rarement plus loin que la jeune trentaine (2).

Renvois :

1. Duboc D et al., Effect of Perindopril on the Onset and Progression of Left Ventricular Dysfunction in Duchenne Muscular Dystrophy, Journal of American College of Cardiology, 2005; 45: 855-857

2. http://www.mdausa.org (site Web de la Muscular Dystrophy Association)