Raptor Pharmaceutical annonce des résultats intermédiaires positifs de ses essais cliniques de phase 2a sur la stéatohépatite non alcoolique (NASH)
NOVATO, Californie, October 13 /PRNewswire/ --
- Critère d'évaluation primaire satisfait au moment de la finalisation de la phase de traitement
Raptor Pharmaceutical Corp. (<< Raptor >> ou la << Société >>) (Nasdaq : RPTPD), a annoncé des conclusions positives à la suite de la finalisation de la phase de traitement de son essai clinique de phase 2a ouvert sur le bitartrate de cystéamine à action retardée (<< DR Cysteamine >>) sur des patients adolescents atteints de stéatohépatite non alcoolique (<< NASH >>), une forme progressive d'hépatopathie qui affecterait entre 2 et 5 % de la population des États-Unis. Au moment de la finalisation de la phase initiale du traitement de six mois, l'étude a satisfait le critère d'évaluation primaire : les niveaux moyens dans le sang d'alanine aminotransférase (<< ALT >>), un biomarqueur habituel de la NASH, ont diminué de plus de 50 %. En outre, plus de la moitié des participants à l'étude présentaient des niveaux d'ALT normaux à la fin de la phase de traitement.
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Il n'existe actuellement aucun traitement médicamenteux autorisé pour la NASH et la seule façon pour les patients de gérer la maladie c'est de changer de style de vie en suivant, par exemple, un régime, en faisant de l'exercice physique et en perdant du poids. DR Cysteamine constitue une option de traitement potentielle importante pour les patients atteints de NASH. S'il est vrai que la NASH affecte le plus souvent des adultes obèses présentant un profil de diabète insulinorésistant et des lipides sériques anormaux, de plus en plus de jeunes sont néanmoins touchés en raison de l'augmentation du taux d'obésité au sein de cette population de patients. Malgré le fait que la plupart des patients sont asymptomatiques et se sentent en bonne santé, la NASH provoque un ralentissement du fonctionnement du foie et peut entraîner une cirrhose, une insuffisance hépatique et une maladie hépatique en étape terminale.
L'essai ouvert de phase 2a du prototype de formulation de DR Cysteamine est mené dans le cadre d'un accord de collaboration entre Raptor et l'Université de Californie à San Diego (<< UC San Diego >>), au Centre de recherche clinique générale de l'UC San Diego, et implique six mois de traitement suivis d'une période de six mois de suivi post-traitement. Les patients éligibles, présentant des niveaux de base d'ALT et d'aspartate aminotransférase (<< AST >>) au moins deux fois supérieurs aux niveaux normaux, ont été recrutés pour recevoir des doses orales biquotidiennes croissantes allant jusqu'à 1 000 mg de DR Cysteamine. L'essai concerne actuellement onze patientes atteints d'une NASH et âgés d'entre 11 et 18 ans. Aucun événement important néfaste n'a été signalé au cours de la phase de traitement de six mois. Les sujets de l'essai continueront d'être suivis pendant six mois, la période post-traitement actuellement en cours. Les résultats complets sont en passe d'être soumis par Raptor et UC San Diego en vue de leur révision par les pairs, et devraient être présentés en 2010.
Joel Lavine, docteur en médecine, Ph. D., pédiatre gastroentérologue à l'UC San Diego et chercheur principal dans le cadre de l'étude sur la NASH, a déclaré : << Nous sommes encouragés par les résultats de cette étude. Le degré de diminution des ALT et AST indique de probables atténuations de la gravité de l'hépatite graisseuse. Les résultats de l'étude sont en accord avec les diminutions d'ALT et AST normalement observées chez les patients ayant réussi à perdre au moins 10 % de leur poids, alors que les indices de masse corporelle les participants à l'étude n'ont pas évolué de manière importante. DR Cysteamine semble être un candidat prometteur pour la NASH et nous sommes impatients de continuer d'analyser ces patients pendant la phase post-traitement >>.
Patrice Rioux, docteur en médecine, Ph. D. et médecin en chef chez Raptor, a affirmé : << Ces résultats intermédiaires ont apporté une démonstration de faisabilité et soutiennent la continuation de la mise au point clinique de DR Cysteamine pour la NASH. Ceci est un domaine présentant d'importants besoins insatisfaits, surtout avec le nombre croissant d'enfants obèses à qui l'on diagnostique cette maladie. Malgré le fait que le défi clinique est souvent difficile à surmonter pour les études sur les enfants et les adolescents, nous sommes néanmoins satisfaits par la sécurité sur le long terme qui a été prouvée dans cette catégorie d'âge par la formulation actuellement commercialisée de bitartrate de cystéamine à action immédiate. Ces antécédents de sécurité, associés avec nos résultats intermédiaires d'efficacité en phase 2a, nous encouragent vivement à mesure que nous faisons avancer DR Cysteamine à travers l'étude clinique >>.
Sous licence avec l'UC San Diego, Raptor est en passe de mettre au point DR Cysteamine pour la cystinose, la NASH d'autres indications thérapeutiques potentielles. La cystéamine est connue pour son rôle de désactivateur d'espèces oxygènes et comme antioxydant puissant, très probablement en raison de sa capacité à augmenter les niveaux de glutathion intercellulaire. La cystéamine a également fait preuve d'une efficacité potentielle dans les études précliniques et cliniques sur la maladie de Huntington, la maladie de Batten et d'autres indications.
À propos de Raptor Pharmaceutical Corp.
Raptor Pharmaceutical Corp. (Nasdaq : RPTPD) (<< Raptor >>) se consacre à l'accélération du développement de nouvelles options de traitement pour le bénéfice des patients à travers l'amélioration des médicaments existants et grâce à l'application de plates-formes de ciblage de médicament très spécialisées et à une expertise en formulation. La Société se concentre sur les populations de patients mal prises en charge sur lesquelles les travaux de la Société peuvent avoir le plus grand impact. À l'heure actuelle, Raptor possède des produits candidats en développement clinique pour le traitement de la cystinose néphropathique, la stéatohépatite non alcoolique (<< NASH >>), la maladie de Huntington (<< HD >>), le déficit en aldéhyde déshydrogénase (<< ALDH2 >>) et une solution non-opioïde conçue contre la douleur chronique et la thrombose.
Les programmes précliniques de Raptor sont basés sur la bioingénierie de nouveaux médicaments candidats et de nouvelles plates-formes de ciblage de médicaments tirés de la protéine humaine associée au récepteur (<< RAP >>) et des protéines associées conçues pour le traitement du cancer, des troubles neurodégénératifs et des maladies infectieuses.
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