L'Agence Européenne du Médicament (EMA) émet un avis favorable pour le facteur VIII humain recombinant dérivé d'une lignée cellulaire humaine d'Octapharma (Nuwiq®) chez les enfants et les adultes atteints d'hémophilie A
Octapharma a confirmé aujourd'hui que l'Agence Européenne du Médicament (EMA) a rendu un avis positif pour le facteur VIII de coagulation humain recombinant dérivé d'une lignée cellulaire humaine (Nuwiq®), et recommande l'octroi d'une autorisation de commercialisation de ce médicament pour le traitement et la prophylaxie des saignements chez les patients pédiatriques et adultes atteints d'hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII de la coagulation).
Le simoctocog alfa de Nuwiq® est la première protéine du facteur VIII de coagulation humaine de nouvelle génération, produite par la technique de l'ADN recombinant sur cellules embryonnaires rénales humaines. Nuwiq® ne contient aucun produit d'origine animale. « Nuwiq® démontre son efficacité en termes de prévention et de traitement des saignements chez des patients atteints d'hémophilie A déjà traités par facteur VIII. Nuwiq® pourrait représenter une avancée en matière de lutte contre le plus important problème auquel doivent faire face les hémophiles aujourd'hui, à savoir les inhibiteurs» a affirmé Olaf Walter, MD, PhD, MBA, vice-président exécutif des Unités commerciales internationales chez Octapharma.
Le bénéfice apporté par Nuwiq® en termes de prévention et de traitement des saignements et d'efficacité hémostatique pour les interventions chirurgicales a été étudié au cours de trois essais cliniques pivots. Au cours de l'étude GENA-01, qui portait sur 22 sujets adolescents et adultes, 94,4% des épisodes de saignements ont été traités à la demande avec d'excellents ou de bons résultats en termes d'efficacité, et une large majorité d'épisodes de saignements n'ont nécessité qu'une seule perfusion. Dans l'étude GENA-08, qui a examiné la prophylaxie des événements hémorragiques et le traitement des saignements exceptionnels chez 32 adultes, le taux moyen de saignement par patient lors de la période de traitement prophylactique était de 0,188/mois quel que soit le type de saignement. Dans l'étude GENA-03 impliquant 59 sujets pédiatriques âgés de 2 à 11 ans, le taux moyen d'événements hémorragiques en prophylaxie était de 0,338 cas/mois ; le taux mensuel de tous les événements hémorragiques était inférieur chez les patients âgés de 2 à 5 ans, par rapport à celui de ceux âgés de 6 à 12 ans (0,213 cas/mois contre 0,459 cas/mois, respectivement). Dans cette étude, 68,6 % des saignements exceptionnels ont été traités à l'aide d'une seule perfusion et 81,3% à l'aide d'une ou de deux perfusions.
Aucun effet secondaire indésirable n'a été fréquemment signalé dans la base de données de sécurité des 135 patients déjà traités. L'immunogénicité de Nuwiq® a été évaluée dans des essais cliniques impliquant les 135 patients déjà traités, atteints d'hémophilie A grave (74 patients adultes et 61 pédiatriques). Aucun des patients n'a développé d'inhibiteurs.
Une étude actuellement en cours (NuProtect) examine l'efficacité et l'innocuité de Nuwiq® chez les patients encore jamais traités (patients encore jamais traités, recrutement cible de 100 patients) présentant un risque élevé de développer des inhibiteurs neutralisants. D'autres études réalisées chez des patients déjà traités sont également en cours, notamment NuPreviq, qui étudie la prophylaxie personnalisée chez 65 patients adultes.
Les données relatives à Nuwiq® ont également été déposées auprès des autorités du Canada et d'Australie, et des dépôts supplémentaires sont prévus.
A propos de l'hémophilie A
L'hémophilie A est un trouble héréditaire du chromosome X provoqué par une défaillance du facteur VIII qui, en l'absence de traitement, aboutit à des hémorragies dans les muscles et les articulations, puis à une arthropathie et à une morbidité grave. Le traitement prophylactique du facteur VIII de remplacement permet de réduire le nombre d'épisodes de saignements ainsi que le risque de dommages articulaires permanents. Ce trouble touche un homme sur 5 000 à 10 000 à travers le monde. A l'échelle mondiale, 75 % des cas d'hémophilie ne sont ni diagnostiqués ni traités. Le développement des anticorps neutralisants du facteur VIII (inhibiteurs du facteur VIII) dirigés contre le facteur VIII par perfusion est la complication la plus préjudiciable de ce traitement. On a signalé une augmentation allant jusqu'à 38 % du risque actuel cumulé de développement des inhibiteurs du facteur VIII.
À propos d'Octapharma AG
Octapharma AG, dont le siège social se trouve à Lachen, en Suisse, est l'un des plus importants fabricants de produits à base de protéines humaines au monde. Depuis plus de 30 ans, la société s'engage en faveur des soins aux patients et de l'innovation médicale. Son activité centrale est le développement, la production et la vente de protéines humaines obtenues à partir de plasma humain et de lignées cellulaires humaines. Dans plus de 100 pays, les patients sont traités avec ces produits, dans les domaines thérapeutiques suivants:
• Hématologie (troubles de la coagulation)
• Immunothérapie (troubles immunitaires)
• Soins critiques
Octapharma possède cinq installations de production dernier cri en Autriche, en France, en Allemagne, en Suède et au Mexique.
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